Американские ученые-медики впервые использовали CRISPR для лечения у людей анемии (наследственного генетического заболевания).

Специалистами из США были проведены первые клинические испытания современной технологии CRISPR с целью лечения пациентовс  серьезным наследственным заболеванием – серповидноклеточной анемии.

Как сообщает издание National Public Radio, в клиническом испытании CRISPR-терапии наследственного недуга впервые приняла участие жительница США. Виктория Грей уже долгое время страдает от тяжелой формы серповидноклеточной анемии, поэтому врачи приняли решение о введении пациентке собственных стволовых клеток.

При этом, их гены отредактированы таким образом, чтобы их «наследники» производили специальную форму гемоглобина. Всего же исследователи планируют задействовать более 40 человек. В случае серповидноклеточной анемии в человеческом организме образуется мутантный гемоглобин S, который в сравнении с обычным (А) переносит кислород гораздо хуже. Эритроциты в данном случае и вовсе имеют форму серпа, а не двояковогнутого диска, а их продолжительность жизни меньше, чем у обычного эритроцита.

Специалисты уточняют, что данное заболевание распространено среди жителей африканских стран, Индии, а также некоторых государств Южной Европы из-за их теплого климата. Теоретически болезнь лечится в случае обеспечения предшественникам эритроцитов нормальные варианты генов гемоглобина. Однако, такой способ еще не на сто процентов эффективен, но медики планируют продолжить исследования в этом направлении.