Новый метод редактирования ДНК избавит людей от 89 процентов генетических болезней, сообщается в статье, опубликованной на страницах научного издания Nature. 

Научными специалистами из США изобретена новая методика редактирования генома, которая не исключено, что окажется наиболее эффективнее и точнее, чем уже известная Crispr/Cas9.

Новой методике американские научные сотрудники из Массачусетского технологического института и Гарвардского университета дали название prime editing (праймированное редактирование).

Технология Crispr/Cas9 впервые была создана 7 лет назад. Многие эксперты утверждают, что ее работу нельзя назвать идеальной, так как она способна привести к незапланированным изменениям в генах и, соответственно, непредсказуемым последствиям.

Но, методика Prime editing, как утверждают авторы, отличается большей точностью и способна исправить ошибку в одной «букве» из трех миллиардов, что составляют генетический код человека.

Принцип работы основан на ферменте под названием обратная транскриптаза. Авторы задействовали удлиненную гидовую РНК (пргРНК), которая способна выполнять сразу две функции: определять конкретные участки ДНК, нуждающиеся в исправлении, и нести информацию об изменениях, которые надо сделать.

Американские специалисты испытали метод на культурах человеческих клеток и пришли к выводу, что таким образом можно победить 89 процентов из 75 000 существующих генетических мутаций, включая муковисцидоз, серповидноклеточную анемию и болезнь Тея-Сакса. Оставшиеся 11 процентов – случаи, когда у людей слишком много копий дефектного гена или нужный ген вовсе отсутствует.

Однако, исследования ученых только начались, и теперь им предстоит проделать большой путь, прежде чем prime editing смогут применять на людях.